En el campo del descubrimiento de fármacos, siempre se debe comenzar con el objetivo, ¿verdad? No si preguntas Bodega, una empresa de biotecnología que emerge rápidamente y que revoluciona el espacio del desarrollo de medicamentos.
En lugar del enfoque tradicional centrado en el objetivo para el descubrimiento de fármacos, Cellarity trabaja a nivel de la célula para comprender cómo la enfermedad afecta el comportamiento celular a través de un enfoque agnóstico del objetivo que puede ayudar a iluminar las enfermedades más complejas que la ciencia aún no ha podido descifrar.
“Durante décadas, el descubrimiento de fármacos ha consistido en reducir las enfermedades a un único objetivo molecular que podemos medicar para influir en el curso de una enfermedad determinada”, explicó el director ejecutivo de Cellarity, Fabrice Chouraqui, quien también es socio-director ejecutivo de Flagship Pioneering. “Este enfoque ha producido una cantidad significativa de tratamientos innovadores, pero las suposiciones centradas en el objetivo que hacemos in vitro o en vivo no se traducen a menudo en humanos. La biología humana es mucho más compleja de lo que cualquier objetivo podría predecir, lo que es una de las razones por las que en este momento muchos fármacos fracasan en el desarrollo clínico. Nuestro enfoque es diferente «.
Fundada en 2019 y ya está llegando a la cima de listas como la de BioSpace. Principales empresas emergentes de ciencias biológicas a seguir en 2021, Cellarity cree que hay una forma mejor: una basada en el modelado computacional del comportamiento celular.
La plataforma única de Cellarity genera conocimientos biológicos sin precedentes al combinar una experiencia única en biología de redes, datos de alta resolución y aprendizaje automático. El resultado es una nueva comprensión de la trayectoria de la célula de la salud a la enfermedad y cómo las células se relacionan entre sí en los tejidos. Esto, a su vez, abre un mundo de oportunidades para el descubrimiento de terapias novedosas, en particular para enfermedades complejas.
“Las enfermedades son complejas y, a menudo, no están vinculadas a un solo objetivo en una sola célula en un solo sistema”, dijo Chouraqui. “Condiciones como el agotamiento de las células T, enfermedades metabólicas, enfermedades neurodegenerativas complejas como el Alzheimer, hay una razón por la que no hemos avanzado mucho en estas áreas. Así que nos preguntamos si había una manera de trabajar en un nivel superior, el nivel de la célula, para aprovechar realmente la complejidad de la biología humana ”.
Debido a que el enfoque pionero de Cellarity no comienza con un solo objetivo molecular, sus científicos pueden descubrir un conjunto mucho más diverso de compuestos que se pueden caracterizar profundamente para comprender cómo funcionan en objetivos conocidos y previamente desconocidos. De hecho, los algoritmos, los activos de datos y el enfoque de la empresa se inspiraron en la biología de sistemas.
«A principios de la década de 2000, la biología de sistemas propuso que al considerar la biología como un ‘todo’, podríamos comprender mejor la interacción entre sus ‘partes’, específicamente genes, proteínas y vías en el contexto de la enfermedad y la salud». dijo el director de datos y digitales de Cellarity, Milind Kamkolkar. «Sin embargo, debido a la falta de datos de alta resolución bien integrados y una potencia computacional sofisticada, la industria no tuvo más remedio que estudiar las partes de la biología en ausencia de sus redes».
Mucho ha cambiado desde entonces. Solo en los últimos cinco años, el descubrimiento de fármacos fenotípicos ha evolucionado como una alternativa al enfoque de un solo objetivo, gracias a los avances en la tecnología de imágenes de alto rendimiento y el aprendizaje automático. Sin embargo, la brecha entre el éxito de una droga in vitro y una droga eficaz en pacientes sigue siendo inmensa.
La solución de Cellarity: a diferencia de las moléculas individuales, las representaciones fenotípicas o de un solo objetivo de los programas celulares, Cellarity se dirige directamente a los programas celulares críticos para la enfermedad, aprovechando una plataforma que aborda sistemáticamente los problemas de traducción más allá de simplificar el descubrimiento de objetivos, la toxicidad, los efectos adversos y el diseño de fármacos.
Una parte clave del enfoque es la forma en que Cellarity predice las drogas y sus propiedades al vincularlas a representaciones diseñadas computacionalmente del comportamiento celular llamadas Mapas de Cellarity.
“Los mapas de bodega nos brindan una imagen de mayor resolución de los componentes celulares de un tejido y realmente nos permiten comprender el mecanismo de acción que uno querría revertir para pasar de un estado de enfermedad a un estado de salud”, dijo Chouraqui. .
Chouraqui cree que no hay límite a donde este enfoque centrado en las células puede llevar Cellarity y el campo de la medicina. Su afirmación está respaldada por el cuadro de inversores que recientemente presentaron $ 123 millones en financiación serie B.
«Nuestros inversores reconocieron que Cellarity se destacó en el campo del descubrimiento de fármacos», dijo Saif Rathore, MD PhD, vicepresidente y director de estrategia y asociaciones de Cellarity. «Somos la única empresa que adopta un enfoque independiente del objetivo que evalúa los cambios de comportamiento celular y trabaja a través de la optimización del producto, mientras que otros en el campo están trabajando principalmente en la optimización de diferentes partes de los procesos de descubrimiento de fármacos fenotípicos o moleculares centrados en el objetivo».
Para ejecutar su visión, Cellarity ha reunido un equipo de talento diverso y de clase mundial. «Hemos reunido a líderes internacionales de la industria farmacéutica, graduados de programas académicos emblemáticos de Pioneros, médicos, científicos y pedigríes que abarcan el espectro desde el Broad Institute hasta McKinsey». dijo Rathore.
El resultado: la biotecnología pionera ya tiene 7 programas de descubrimiento de fármacos en marcha en 10 áreas terapéuticas, incluidos los campos de alto valor de hematología, inmuno-oncología, metabolismo y respiratorio.
“Todas las enfermedades provienen de un trastorno a nivel celular”, dijo Chouraqui. “Este enfoque centrado en las células se puede aplicar a prácticamente todas las enfermedades. Estamos avanzando programas en diversas áreas terapéuticas para mostrar la profundidad de nuestra plataforma, comenzando con enfermedades para las cuales existe una correlación directa y bien entendida entre un cambio en el comportamiento celular y la etiología de la enfermedad ”.
La visión de Chouraqui para la plataforma trasciende a la empresa. Dentro de unos años, ve a Cellarity con un poder predictivo incomparable en diferentes modalidades de medicamentos y una profunda línea de exploración con múltiples pruebas clínicas de concepto en diferentes áreas de enfermedades.
“Nuestra plataforma tiene el potencial de cambiar la forma en que el mundo se acerca al descubrimiento de medicamentos”, dijo Chouraqui.
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